A Sarepta gyógyszert csomagol a DMD génterápia lehetőségének teljes kiaknázásához

A Sarepta gyógyszert csomagol a DMD génterápia lehetőségének teljes kiaknázásához

6 Juli 2020 0 Von admin

A (z) Sarepta Therapeutics rendelkezik biztosított olyan gyógyszerre vonatkozó engedélyt, amely lehetővé teszi több beteg számára, hogy megkapja génterápiáit. Az üzlet kizárólagos jogot biztosít a Sareptának, hogy a Hansa Biopharma imlifidázát használja a semlegesítő antitestek kiküszöbölésére Duchenne izomdisztrófiában (DMD) és végtag öv izomdisztrófiában (LGMD) szenvedő betegeknél.

Sok génterápia, beleértve a DMD-ben és az LGMD-ben kifejlesztett génterápiákat a Sarepta-ban, egyfajta adeno-asszociált vírust (AAV) használ a genetikai anyag sejtekbe juttatására. Egyes betegeknél már léteznek antitestek az AAV ellen, ezért nem alkalmasak a vektorra támaszkodó génterápiákkal történő kezelésre. Egy tanulmány megállapította, hogy a betegek 17% -a rendelkezik antitestekkel a Sarepta AAVrh74 vektor ellen.

A Hansa-megállapodás a Sareptának lehetőséget ad arra, hogy az AAVrh74-ellenes antitestekkel rendelkező betegek jelentős része alkalmas legyen DMD és LGMD génterápiájára. A megállapodás középpontjában az antitest-hasító enzim imlifidáz áll.

WEBINÁRIUM

A bioterápia kifejlesztésének kockáztatása a korai stádiumú in vitro expressziós és genetikai jellemzőeszközökkel

A bioterápiás gyógyszerek fejlesztése során magas kopási arány tapasztalható, ami befolyásolja a fejlesztés magas költségeit. A gyártáshoz előnyben részesített expressziós gazdaszervezet korai azonosítása, valamint a vezető jelölt szűrése és az anyagellátás segíthet csökkenteni a kopási arányokat és a költségeket.

Ha a csuklópánt régiójában nagy specifitással hasítja az IgG antitesteket, Hansa és Sarepta úgy gondolja, hogy az imlifidáz képes megszüntetni az immunrendszert, amely miatt egyes betegek alkalmatlanok a génterápiára. A Sarepta az imlifidázt használja előkezelésként a génterápia előtt ilyen betegeknél.

Az imlifidáz potenciálja a DMD és LGMD génterápiák címzett piacának bővítésére rávette a Sareptát, hogy fizessen 10 millió dollárt az enzim indikációkban való felhasználására vonatkozó kizárólagos engedélyért. A Sarepta szintén közel 400 millió dolláros mérföldkőhöz tartozik, és felelős a gyógyszer kifejlesztéséért és forgalomba hozataláért.

A Hansa azon a küszöbön van, hogy elnyeri az európai imlifidáz -jóváhagyást, miután a múlt hónap végén pozitív véleményt kapott az emberi felhasználásra szánt gyógyszerek bizottságától. A jóváhagyás kiterjed az imlifidáz alkalmazására magas érzékenységű felnőtt veseátültetett betegeknél.

A Sarepta -val kötött megállapodás megnyithatja az ajtót az imlifidáz más populációkban történő alkalmazása előtt. A Sarepta kezeli a fejlesztést, de csak két indikációban biztosítja a licencet, így a megállapodás lehetővé teheti a Hansa számára, hogy további génterápiás ügyleteket alátámasztó bizonyítékokat gyűjtsön, anélkül, hogy belső erőforrásokat használna a koncepció érvényesítésére. A hírre reagálva a Hansa részvényei 17% -ot emelkedtek.

A Sarepta számára az üzlet egy másik lehetséges módot kínál a semlegesítő antitestek kezelésére. A múlt hónapban a Sarepta biztosította a Selecta Biosciences immuntolerancia -platformjának licencét DMD- és LGMD -betegek semlegesítő antitestek elleni használatra.